Durante años, Jordi tuvo que organizar su vida alrededor del sueño. Las siestas eran prácticamente obligatorias, podía quedarse dormido durante una conversación y las emociones intensas podían provocarle una pérdida repentina de fuerza muscular. Su experiencia comenzó a cambiar cuando ingresó a un ensayo clínico con un nuevo medicamento diseñado para actuar sobre uno de los mecanismos biológicos relacionados con la narcolepsia tipo 1.
Su testimonio forma parte del contexto de dos ensayos clínicos internacionales publicados en The New England Journal of Medicine, en los que participaron 273 pacientes.
Los trabajos mostraron resultados favorables sobre dos de los principales problemas asociados con la enfermedad: la excesiva somnolencia durante el día y la cataplejía.
Jordi participó durante dos años del estudio y describe el cambio de una manera sencilla: “Me di cuenta de que, de repente, el día tiene tres horas más”.
Según contó, dejó de necesitar aquella siesta obligatoria alrededor de la cual anteriormente debía organizar buena parte de sus actividades.
Qué es la narcolepsia y por qué ocurre
La narcolepsia es una enfermedad neurológica crónica que altera los mecanismos encargados de regular el sueño y la vigilia.
Se estima que afecta a entre 20 y 60 personas cada 100.000 y suele comenzar durante la adolescencia o en los años posteriores.
Uno de sus principales síntomas es una intensa somnolencia durante el día, que puede interferir con el estudio, el trabajo y la vida social.
En la narcolepsia tipo 1 aparece además la cataplejía: una pérdida repentina del tono muscular que puede desencadenarse ante emociones como la risa, la sorpresa o la excitación.
En el caso de Jordi, incluso determinadas situaciones vinculadas con su actividad como director deportivo de un equipo de fútbol podían provocarle episodios.
La orexina, una de las claves
En el centro de este nuevo enfoque se encuentra la orexina, también conocida como hipocretina, una sustancia cerebral involucrada en el mantenimiento de la vigilia.
En las personas con narcolepsia tipo 1 desaparecen las neuronas que producen esta sustancia. Como consecuencia, el cerebro pierde parte de su capacidad para mantener estable el estado de alerta y regular la transición entre sueño y vigilia.
El medicamento desarrollado por la farmacéutica japonesa Takeda pertenece a una nueva generación denominada agonistas de la orexina.
No reemplaza literalmente la proteína natural, sino que imita su función al actuar sobre sus receptores en el cerebro.
Alejandro Iranzo, jefe de la Unidad del Sueño del Hospital Clínic de Barcelona, utilizó una comparación para explicarlo: la orexina funcionaría como el director de una orquesta.
Los tratamientos tradicionales intentaban corregir algunos de los “instrumentos” por separado. Este nuevo enfoque busca actuar sobre el sistema que los coordina.
Qué mostraron los ensayos
Los dos estudios incluyeron en total 273 pacientes de diferentes países.
De acuerdo con los resultados informados, entre el 48% y el 69% de los participantes tratados recuperaron la capacidad de mantenerse despiertos durante el día dentro de los parámetros evaluados, mientras que la respuesta comparable fue muy poco frecuente entre quienes recibieron placebo.
Otro resultado destacado apareció en la cataplejía.
Los ensayos registraron reducciones de entre el 79% y el 89% en la frecuencia de estos episodios, además de mejoras en las mediciones de somnolencia.
Los datos son prometedores, aunque corresponden a ensayos clínicos realizados bajo condiciones específicas y no significan que todas las personas con narcolepsia vayan a experimentar la misma respuesta.
Qué efectos adversos se observaron
Según explicó Iranzo, entre los efectos adversos registrados estuvieron el insomnio y un aumento de la necesidad de orinar.
El especialista señaló que generalmente fueron transitorios y tendieron a disminuir durante las primeras semanas.
Como ocurre con cualquier medicamento, su utilización requiere indicación y seguimiento médico, especialmente en una enfermedad neurológica crónica.
Un tratamiento que apunta a un mecanismo de la enfermedad
La principal diferencia respecto de tratamientos anteriores radica en su enfoque.
Mientras las terapias disponibles se han concentrado principalmente en controlar distintas manifestaciones de la narcolepsia, los agonistas de la orexina buscan intervenir sobre un mecanismo biológico directamente relacionado con la narcolepsia tipo 1.
De acuerdo con la información presentada, los resultados previos llevaron a que la FDA de Estados Unidos autorizara el medicamento en agosto de 2026 para pacientes con narcolepsia tipo 1.
En Europa, los nuevos ensayos aportan evidencia para la evaluación del tratamiento por parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).
Para pacientes como Jordi, detrás de los porcentajes y resultados clínicos existe un cambio mucho más cotidiano: poder atravesar una jornada sin organizar cada actividad alrededor de cuándo llegará inevitablemente el sueño.
